В связи с поступающими запросами по проблемным вопросам лечения пациентов со спинальной мышечной атрофией (СМА) министерство здравоохранения сообщает.

Организация медицинской помощи пациентам, страдающим спинальной мышечной атрофией,  осуществляется в соответствии в порядком оказания медицинской помощи - приказа Минздрава России от 29.12.2012 № 1691н «Об утверждении стандарта специализированной медицинской помощи детям при спинальных мышечных атрофиях», клинических рекомендаций, утвержденных на заседании профильной комиссии в рамках XII Российского конгресса "Инновационные технологии в педиатрии и детской хирургии" (Москва, октябрь 2013 «Федеральные клинические рекомендации (протоколы) по диагностике и лечению спинальных мышечных атрофий у детей»).

В соответствии со статьёй 37 Федерального закона "Об основах охраны здоровья граждан в Российской Федерации" от 21.11.2011 N 323-ФЗ разработка и утверждение порядков медицинской помощи, клинических рекомендаций отнесены исключительно к полномочиям федеральных органов исполнительной власти в сфере охраны здоровья. Клинические рекомендации - документы, содержащие основанную на научных доказательствах структурированную информацию по вопросам профилактики, диагностики, лечения, реабилитации, включая описание последовательности действий медицинского работника, варианты применения методов профилактик, диагностики и лечения, протоколы ведения (протоколы лечения) пациента с учетом течения заболевания, иных факторов, влияющих на результаты медицинской помощи.

В связи с отсутствием в настоящее время в клинических рекомендациях сведений о применении новых препаратов по лечению спинальной мышечной атрофии, в том числе лекарственного препарата «нусинерсен» («Спинраза»), впервые зарегистрированного в РФ 16.08.2019г., министерством здравоохранения Красноярского края направлены запросы в министерство здравоохранения Российской Федерации о принятии решений по включению препарата в клинические рекомендации и программу высокозатратных технологий.

В связи с тем, что решения не приняты, министерством здравоохранения Красноярского края совместно со специалистами краевого центра охраны материнства и детства, главными внештатными специалистами неврологами в период с октября 2019 г по настоящее время организована работа по консультированию всех краевых пациентов, страдающих СМА,  специалистами федерального центра НИКИ педиатрии им. Академика Ю.Е. Вельтищева ФГБОУ ВО РНИМУ им. Н.И. Пирогова МЗ России  для определения тактики ведения, индивидуальных схем и дозировок введения препарата «Спинраза».

В настоящее время получены заключения федеральных специалистов по применению препарата у 2 пациентов, по остальным пациентам продолжается работа.

Препарат вводится в спинномозговое пространство. Процедура люмбальной (внутрипозвоночной) пункции, а особенно у пациентов раннего возраста, сопровождается риском возникновения нежелательных реакций, в связи с чем организация медицинской помощи с использованием препарата «Спинраза» будет осуществляться в условиях круглосуточного стационара Краевого центра охраны материнства и детства, где имеются необходимые условия для применения данного препарата, в том числе, лицензии на специализированные профили (неврология, нейрохирурги, анестезиология и реанимация).

Отметим, что на сегодняшний день не имеется достаточных данных по применению лекарственного препарата «Спинраза» у пациентов со СМА, в том числе и по статистике проявления побочных эффектов. Лекарственный препарат «Спинраза» не входит в утвержденные Федеральные клинические рекомендации (протоколы) по диагностике и лечению спинальных мышечных атрофий у детей.

С целью обеспечения по жизненным показаниям детей, больных СМА, имеющих заключение ВК,  принято решение об осуществлении закупа за счёт средств краевого бюджета вплоть до принятия решений по уточнению порядка и источников финансового обеспечения федеральными органами исполнительной власти. В настоящее время формируются документы для проведения конкурсных процедур по закупке препарата.

Дополнительно.

Спинальная мышечная атрофия - неизлечимое наследственное нервно-мышечное заболевание, поражающее двигательные нейроны спинного мозга и приводящее к нарастающей мышечной слабости. Заболевание носит прогрессирующий необратимый характер.

В феврале 2020 года в Государственную Думу внесен законопроект по включению данного препарата в программу высокозатратных технологий за счёт средств федерального бюджета.